janvier 2010, OncoMagazine – Éditions Springer
Le 23 octobre 2010, OncoMagazine a organisé à Paris une Table Ronde sur le thème des molécules anticancéreuses hors GHS. L’occasion pour une dizaine d’experts de débattre des conditions d’application du Contrat de Bon Usage (CBU) dans les secteurs publics et privés, des limites et des contraintes de ce dispositif.
L’encadrement
Ouvrant cette table ronde, Natalie Hoog-Labouret (Département de l’accès aux médicaments innovants, en charge des référentiels de bon usage, INCa) nous a rappelé que « l’usage des molécules anticancéreuses onéreuses hors GHS est restreint à un bon usage, et défini au niveau national par un Référentiel de Bon Usage (RBU). Ces RBU sont définis et publiés conjointement par l’INCa et l’Afssaps après avis de l’HAS ». Elle a insisté sur le fait que ces RBU ne sont pas des recommandations de pratique mais un classement des situations réglementairement admises sur la base d’une analyse scientifique de la littérature permettant une évaluation du rapport bénéfice/risque afin de justifier la prise en charge financière par l’Assurance Maladie. Ainsi, ils constituent un mécanisme de régulation réglementaire permettant un accès plus rapide et égalitaire aux médicaments innovants.
La première remarque, et non des moindres, de l’ensemble des participants à cette table ronde porte sur un problème de vocabulaire : « référentiel ne doit pas signifier recommandation ou règles de bonne pratique », a insisté Pierre Fumoleau, directeur du CLCC Leclerc de Dijon. Si le mot référentiel est aujourd’hui entré dans les usages, il peut cependant prêter à confusion.
Les RBU définissent par pathologie et par molécule de la liste hors GHS les conditions d’utilisation de bon usage selon deux rubriques : l’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) et le Protocole Temporaire de Traitement (PTT), qui autorise l’emploi hors AMM de la molécule citée après évaluation du bénéfice/riques par analyse de la littérature publiée. Ce PTT est par nature temporaire (révision annuelle).
Il est rappelé les autres dispositifs règlementaires permettant l’accès aux médicaments et donc aux molécules innovantes en cancérologie dans des conditions de bon usage :
– la fourniture d’une molécule non mise sur le marché par une firme dans le cadre d’un essai clinique
– la fourniture d’une molécule non mise sur le marché dans le cadre d’une Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU)